Para el desarrollo de un nuevo medicamento es necesario sintetizar/desarrollar una molécula prometedora (lead), que sea candidata a convertirse en un nuevo fármaco para determinada(s) indicacion(es) terapéutica(s), y realizar las primeras pruebas y la optimización química, con el objetivo de su eficacia, no toxicidad y características que permitan que su formulación se convierta en un medicamento. El potencial fármaco debe continuar, entonces, con las pruebas preclínicas in vitro e in vivo, con el fin de determinar si es seguro para probarse en seres humanos. La etapa de los ensayos clínicos (realizada en humanos), con el medicamento ya formulado en alguna forma farmacéutica, comprende los estudios de fase I, II y III. El tiempo que lleva el lanzamiento de un medicamento en el mercado desde el descubrimiento de la molécula es de aproximadamente 12 a 15 años. En promedio, se gastan US$ 1,38 mil millones por cada nuevo medicamento desarrollado.

Un estudio clínico es una investigación científica controlada que tiene como objetivo responder una pregunta sobre una intervención terapéutica en particular, que puede ser con un medicamento, un producto para la salud, una vacuna, etc., generalmente para evaluar su seguridad y eficacia.

El consentimiento libre e informado es el proceso mediante el cual cualquier candidato voluntario a participar en un estudio clínico recibe información detallada y tiene la oportunidad de aclarar dudas sobre el estudio para que pueda tomar la decisión de participar o no en del mismo. Es un proceso continuo a lo largo de toda la duración de la investigación, para informar y explicar posibles actualizaciones o modificaciones en la metodología o sobre el producto de prueba para que los participantes puedan seguir reafirmando su deseo de participar en este estudio. El proceso de consentimiento es realizado por el equipo responsable de la investigación en una determinada institución, a través de un documento llamado Término de consentimiento libre e informado, que pasa por la aprobación de un Comité de Ética e incluye detalles sobre el estudio, tales como su objetivo, su duración, los procedimientos requeridos, los principales contactos, los riesgos y los potenciales beneficios involucrados en su participación. Si la persona decide participar en el estudio, deberá firmar el Término de consentimiento libre e informado. Independientemente de la firma de este documento, el participante puede decidir abandonar el estudio en cualquier momento.

Un protocolo es un plan detallado que determina lo que se realizará en un determinado estudio clínico. El plan se planifica cuidadosamente para proteger sobre todo la salud y el bienestar de los participantes, así como para proporcionar datos sobre hipótesis específicas sobre un medicamento en particular. Un protocolo describe cuáles son los criterios para participar en el estudio, el cronograma de pruebas, los procedimientos, los medicamentos y las dosis, y la duración del estudio. Durante la participación en un estudio clínico, los participantes que siguen un protocolo son examinados regularmente por el equipo del estudio para monitorear su salud y para determinar la seguridad y la eficacia de su tratamiento.

Un placebo es un comprimido, un líquido o un polvo inerte que no tiene ningún ingrediente activo en su formulación. En estudios clínicos, los tratamientos experimentales pueden compararse con los placebos para evaluar el efecto del tratamiento experimental en las indicaciones donde no existe un estándar de tratamiento establecido. En algunos estudios, un grupo de participantes denominado grupo de control recibirá un placebo en lugar de un medicamento activo o de un tratamiento experimental, o se le agregará un placebo a la terapia de base con el fin de brindar un enmascaramiento del tratamiento.